Olga Corti, Institut du Cerveau et de la Moelle épinière (ICM), Paris, France Het eiwit Parkin staat mee in voor het verwijderen van beschadigde mitochondriën (de energiecentrales) in cellen. Daarbij speelt het een belangrijke rol in aangeboren immuniteit, onze eerstelijnsverdediging tegen externe ziekteverwekkers. Parkinsonpatiënten met mutaties in het Parkin-gen lopen mogelijk meer risico op infecties en het verlies van dopamineproducerende hersencellen, wanneer zij uitgedaagd worden door externe ziekteverwekkers of ontstekingsstimuli. In dit onderzoek wordt voor twee ontstekingswegen de rol van Parkin nagegaan bij het verlies van immuun- en hersencellen.

Wim Versées, Vrije Universiteit Brussel & VIB, Center for Structural Biology & Elisa Greggio, University of Padova, Department of Biology GBA1 (glucocerebrosidase of GCase) is een enzym dat het lipide glycosylceramide afbreekt in de lysosomen van onze cellen, dat anders kan opstapelen en de goede werking van belangrijke processen in de cel verstoren. De hoeveelheid GBA1 en/of zijn activiteit zijn gevoelig gedaald bij sommige patiënten met parkinson, waardoor GBA1 al langer bekend staat als een mogelijk doelwit voor een nieuwe behandeling. Dit onderzoeksproject speurt naar kleine antilichaamfragmenten (nanobodies), afgeleid van een speciaal type van antilichamen die voorkomen in kameelachtigen zoals lama’s, die GBA1 kunnen stabiliseren en zijn activiteit verhogen. Deze nanobodies kunnen hopelijk verder ontwikkeld worden tot een nieuw ziektewijzigend geneesmiddel.

Peter Vangheluwe, KU Leuven, Laboratory of Cellular Transport Systems ATP10B werd onlangs geïdentificeerd als nieuw risicogen voor parkinson, waarvan de precieze rol in het ontstaan en verloop van de ziekte echter nog niet gekend was. Onderzoek bij Peter Vangheluwe (KU Leuven) toont aan dat het door het gen gecodeerde ATP10B-eiwit zorgt voor export van schadelijke vetstoffen uit de lysosomen, die zich daar anders kunnen opstapelen en tot celdood leiden. Dit maakt van ATP10B een mogelijk nieuw doelwit voor een beloftevolle behandeling van de ziekte van Parkinson.

AC Immune, Lausanne, Switzerland Alfa-synucleïne is een eiwit dat zich in hersencellen van Parkinsonpatiënten kan opstapelen, en zo tot celdood kan leiden. Het is één van de meest bestudeerde doelwitten voor een verbeterde diagnose en behandeling van de ziekte. Het ontwikkelen van een radioactieve speurstof (tracer) die zich in de hersenen kan binden aan alfa-synucleïne, en waarvan het signaal kan opgepikt worden door medische beeldvorming (Positron Emissie Tomografie, PET-scan), zou een belangrijke doorbraak kunnen betekenen voor een vroegere diagnose van de ziekte. Daarnaast is een dergelijke techniek ook nuttig om het verdere verloop van de ziekte op te volgen, en het eventuele succes van een behandeling te evalueren. AC Immune heeft een aantal kandidaat PET-tracers in de pijplijn, waarvan de meest veelbelovende recent getest werd bij mensen.