MISE A JOUR – Recherche scientifique

Stop Parkinson est partenaire de la Michael J. Fox Foundation (MJFF) depuis 2021. La Fondation accélère le développement de nouveaux traitements pour la maladie de Parkinson en identifiant et en finançant des projets cruciaux et en coordonnant les collaborations entre différentes équipes. Nous soutenons ainsi des projets de recherche spécifiques qui sont au stade clinique et qui peuvent avoir un impact sur la maladie de Parkinson. Ces projets sont principalement menés en Europe.

En 2023, le comité scientifique médical de Stop Parkinson a décidé d’investir le montant récolté dans un projet belge mené par le Professeur P. Vangheluwe, affilié à la KULeuven. Le projet de recherche Identification and Characterisation of Small Molecule Activators of ATP13A2 for Parkinson’s Disease Therapy vise à identifier et à caractériser de petites molécules activatrices de l’ATP13A2.  Il a été prédit que les agonistes de l’ATP13A2 (petites substances spécifiques) pouvaient ralentir la maladie de Parkinson ou arrêter le processus de la maladie en rétablissant la dysrégulation lysosomale et mitochondriale dans les cellules cérébrales. Cela permet de cibler des caractéristiques importantes de la maladie de Parkinson. (Suite de la section « Qu’est-ce que les lysosomes et les mitochondries »)

MISE A JOUR : le projet a identifié une petite molécule, CIM152194, comme agoniste de l’ATP13A2. CIM152194 est donc la première petite molécule pour l’ATP13A2. La prochaine étape du programme consiste à développer un médicament préclinique à partir de cette molécule, qui pourra être utilisé pour des essais cliniques chez l’homme. Entre-temps, d’autres fonds sont alloués au développement de bio-marqueurs qui accompagneront le plan de recherche du professeur Vangheluwe.

Voici un aperçu des autres projets scientifiques auxquels les dons de Stop Parkinson sont liés par l’intermédiaire du CMJF.

1. Nouveau gène à risque ATP10B, Prof. Dr. Peter Vangheluwe (KU Leuven)

Peter Vangheluwe a montré que la protéine ATP10B provoque l’exportation des lipides nocifs des lysosomes, qui peuvent sinon s’y accumuler et conduire à la mort cellulaire. Mais des mutations dans de la protéine perturbent cette fonction. L’ATP10B pourrait donc être une nouvelle clé dans le traitement de la maladie de Parkinson.

MISE A JOUR : L’équipe a récemment publié une partie de ses recherches détaillant le fonctionnement et le rôle de ce gène. En savoir plus sur le fonctionnement de ce gène pourrait ouvrir la voie à une toute nouvelle gamme de médicaments.

2. Rôle de la protéine GBA1 – Wim Versées (VU Brussels & VIB)

La GBA1 (glucocérébrosidase ou GCase) est une enzyme qui dégrade le lipide glycosylcéramide dans les lysosomes de nos cellules afin qu’il ne s’accumule pas et ne perturbe pas le bon fonctionnement de la cellule. Les recherches de Wim Versées montrent que chez certains patients parkinsoniens, la GBA1 est présente dans un paquet moins important (actif). Par conséquent, cette enzyme pourrait être importante dans le traitement de la maladie de Parkinson.

MISE A JOUR : Bientôt, ils présenteront leurs résultats, à savoir quelle nanocouche peut se lier à la GBA et donc jouer un rôle dans l’inhibition de la maladie de Parkinson.

3. Le rôle de Parkin dans l’immunité innée – Olga Corti (ICM Paris)

La protéine Parkin aide à éliminer les mitochondries endommagées (les centrales électriques) dans les cellules. Elle joue ainsi un rôle important dans l’immunité innée, notre première ligne de défense contre les pathogènes externes. Les patients atteints de la maladie de Parkinson qui présentent des mutations dans le gène Parkin pourraient être plus exposés aux infections et à la perte de cellules cérébrales productrices de dopamine lorsqu’ils sont confrontés à des agents pathogènes externes ou à des stimuli inflammatoires.  Cette étude examinera le rôle de Parkin dans le système immunitaire et la perte de cellules cérébrales pour deux voies inflammatoires.

MISE A JOUR : L’étude est actuellement en cours et les résultats devraient être présentés en 2024.

 

4. Développement d’un traceur PET – AC Immune (Lausanne – Suisse)

L’alpha-synucléine est une protéine qui peut s’accumuler dans les cellules du cerveau des patients atteints de la maladie de Parkinson, entraînant la mort cellulaire. C’est l’une des cibles les plus étudiées pour améliorer le diagnostic et le traitement de la maladie. La mise au point d’un traceur radioactif (traceur) capable de se lier à l’alpha-synucléine dans le cerveau et dont le signal peut être capté par l’imagerie médicale (tomographie par émission de positons, TEP) pourrait constituer une avancée majeure pour un diagnostic plus précoce de la maladie. En outre, cette technique est également utile pour suivre l’évolution de la maladie et évaluer le succès éventuel du traitement. AC Immune dispose d’un certain nombre de traceurs TEP candidats, dont les plus prometteurs seront bientôt testés chez l’homme.

MISE A JOUR : Ce projet d’AC Immune est maintenant terminé. L’entreprise a réussi à mettre au point un traceur de l’alpha-synucléine qui permet de faire la distinction entre la MSA et les témoins, mais pas entre la maladie de Parkinson et les témoins. Ils continuent à travailler sur le développement d’un traceur de l’alpha-synucléine qui fonctionne bien dans la maladie de Parkinson.

5. Allogeneic Bone marrow-derived Mesenchymal Stem Cells as a disease-modifying therapy for idiopathic Parkinson’s disease – Dr Mya Caryn Schiess (The University of Texas Health Science Center, Houston)

Ce project se concentre sur l’étude de la neuroinflammation chronique et sur la manière de la traiter.On sait que la neuroinflammation chronique joue un rôle crucial dans le développement et la progression de la maladie de Parkinson. La neuroinflammation endommage notamment le microenvironnement du cerveau. Cette étude sur les cellules souches repose sur l’hypothèse que de multiples perfusions intraveineuses de cellules souches mésenchymateuses provenant de la moelle osseuse d’un donneur sain ralentiront de manière significative la progression de la maladie de Parkinson par rapport à un placebo, sur une période d’un an.

MISE A JOUR : Les résultats sont en cours d’analyse.Les résultats sont attendus vers octobre 2024.

 

6. MODAG Anle138b Phase 1b 28-day Efficacy Extension Cohort – Johannes Levin (MODAG – Wendelsheim)

L’objectif de cette étude est de trouver un traitement capable de ralentir ou de guérir la maladie de Parkinson. Une partie importante du processus pathologique de la maladie de Parkinson est la précipitation de la protéine « alpha-nucléine » dans les cellules du cerveau. Cette protéine n’est pas éliminée correctement, ce qui entraîne la mort des cellules cérébrales. L’étude MODAG porte sur un médicament susceptible de contrecarrer la précipitation de l’alpha-nucléine et de ralentir ainsi le processus de la maladie.

MISE A JOUR : L’étude est terminée et l’Anle138B s’est avéré sûr et bien toléré par les patients atteints de la maladie de Parkinson. Des études de phase 2 sont maintenant prévues dans deux conditions : chez les patients souffrant d’« atrophie du système multiple » et de la maladie de Parkinson.