Stop Parkinson werkt sinds 2021 samen met de Michael J. Fox Foundation (MJFF). De Michael J. Fox Foundation versnelt de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor Parkinson door cruciale projecten te identificeren en te financieren, en door samenwerkingen tussen diverse teams te coördineren. Op deze manier steunen we specifieke onderzoeksprojecten die in een klinische fase verkeren en de ziekte van Parkinson kunnen beïnvloeden. Deze projecten worden voornamelijk uitgevoerd in Europa.
Prof. Dr. Peter Vangheluwe
In 2023 besliste het wetenschappelijk medisch comité van Stop Parkinson het opgehaalde bedrag te investeren in een Belgisch project geleid door Professor P. Vangheluwe, verbonden aan de KULeuven. Het onderzoeksproject Identification and Characterisation of Small Molecule Activators of ATP13A2 for Parkinson’s Disease Therapy heeft als doel om kleine molecule activators van ATP13A2 te identificeren en te karakteriseren. Er werd al eerder voorspeld dat ATP13A2 agonisten (specifieke kleine stoffen) de ziekte van Parkinson kunnen vertragen of het ziekteproces stopzetten door de lysosomale en mitochondriale ontregeling in hersencellen te herstellen. Hiermee worden belangrijke kenmerken van de ziekte van Parkinson geviseerd.
UPDATE: Intussen hebben we reeds goed nieuws: Het project identificeerde een kleine molecule, CIM152194, als een ATP13A2 agonist. Hiermee vertegenwoordigt CIM152194 zich als eerste kleine stof voor ATP13A2. De volgende stap in het programma is om hiervan een preklinisch geneesmiddel te ontwikkelen welke kan ingezet worden voor klinische studies bij de mens. Intussen worden er ook andere fondsen verstrekt om bio markers te ontwikkelen die dit onderzoeksplan van Prof. Vangheluwe verder zullen begeleiden.
Hieronder een overzicht van andere wetenschappelijke projecten waar de donaties van Stop Parkinson aan gekoppeld worden via de MJFF.
1. Nieuw risicogen ATP10B, Prof. Dr. Peter Vangheluwe (KU Leuven)
Peter Vangheluwe toonde aan dat het ATP10B-eiwit zorgt voor export van schadelijke vetstoffen uit de lysosomen, die zich daar anders kunnen opstapelen en tot celdood leiden. Maar mutaties in het eiwit verstoren deze functie. Daarom kan ATP10B een nieuwe sleutel zijn in de behandeling van parkinson.
UPDATE: recent publiceerde het team een stuk van hun onderzoek waarin ze in detail ingaat op hoe dit gen werkt en welke rol het speelt. Als we meer kennis hebben over hoe dit gen werkt kan dit een hele nieuwe waaier aan medicatie ontwikkeling in gang zetten.
2. Rol van het eiwit GBA1 – Wim Versées (VU Brussel & VIB)
Wim Versées
GBA1 (glucocerebrosidase of GCase) is een enzym dat het lipide glycosylceramide afbreekt in de lysosomen van onze cellen, zodat deze niet opstapelen en de goede werking van de cel verstoren. Het onderzoek van Wim Versées toont aan dat bij sommige parkinsonpatiënten een pak minder (actieve) GBA1 aanwezig zijn. Daardoor kan dit enzym belangrijk zijn in de behandeling van parkinson.
UPDATE: Binnenkort zullen zij hun bevindingen presenteren welk nanolichaampje kan binden met GBA en zo een rol kan spelen in het afremmen van de ziekte van Parkinson.
3. De rol van Parkin in aangeboren immuniteit – Olga Corti (ICM Parijs)
Olga Corti
Het eiwit Parkin staat mee in voor het verwijderen van beschadigde mitochondriën (de energiecentrales) in cellen. Daarbij speelt het een belangrijke rol in aangeboren immuniteit, onze eerstelijnsverdediging tegen externe ziekteverwekkers. Parkinsonpatiënten met mutaties in het Parkin-gen lopen mogelijk meer risico op infecties en het verlies van dopamineproducerende hersencellen, wanneer zij uitgedaagd worden door externe ziekteverwekkers of ontstekingsstimuli. In dit onderzoek wordt voor twee ontstekingswegen de rol van Parkin nagegaan bij het verlies van immuun-en hersencellen.
UPDATE: Het onderzoek is momenteel lopende en presentatie van de resultaten wordt in de loop van 2024 verwacht.
4. Ontwikkeling van een PET tracer – AC Immune (Lausanne – Zwitserland)
AC Immune
Alfa-synucleïne is een eiwit dat zich in hersencellen van Parkinsonpatiënten kan opstapelen, en zo tot celdood kan leiden. Het is één van de meest bestudeerde doelwitten voor een verbeterde diagnose en behandeling van de ziekte. Het ontwikkelen van een radioactieve speurstof (tracer) die zich in de hersenen kan binden aan alfa-synucleïne, en waarvan het signaal kan opgepikt worden door medische beeldvorming (Positron Emissie Tomografie, PET-scan), zou een belangrijke doorbraak kunnen betekenen voor een vroegere diagnose van de ziekte. Daarnaast is een dergelijke techniek ook nuttig om het verdere verloop van de ziekte op te volgen, en het eventuele succes van een behandeling te evalueren. AC Immune heeft een aantal kandidaat PET-tracers in de pijplijn, waarvan het meest veelbelovende binnenkort getest wordt bij mensen.
UPDATE: Dit project van AC Immune is nu afgesloten. Ze waren in staat om een alfa-synucleïne tracer te ontwikkelen die onderscheid kan maken tussen MSA en controles, maar niet tussen PD en controles. Ze blijven werken aan de ontwikkeling van een alfa-synucleïne tracer die goed werkt bij PD.
5. Allogeneic Bone marrow-derived Mesenchymal Stem Cells as a disease-modifying therapy for idiopathic Parkinson’s disease – Dr Mya Caryn Schiess (The University of Texas Health Science Center, Houston)
Dr. Mya Caryn
Dit project spitst zich toe op het onderzoek naar chronische neuroinflammatie en hoe die aan te pakken. Het is geweten dat de chronische neuroinflammatie een cruciale rol speelt in de ontwikkeling en progressie van de ziekte van Parkinson. Neuro-ontsteking beschadigt onder andere de micro-omgeving van de hersenen. Dit stamcelonderzoek gaat uit van de hypothese dat meerdere intraveneuze infusies van mesenchymale stamcellen uit het botbeenmerg van een gezonde donor de progressie van Parkinson aanzienlijk zullen vertragen in vergelijking met een placebo, vergeleken gedurende de periode van een jaar.
UPDATE: De bevindingen zijn in data analyse. Resultaten worden verwacht rond oktober 2024.
6. MODAG Anle138b Phase 1b 28-day Efficacy Extension Cohort – Johannes Levin (MODAG – Wendelsheim)
Johannes Levin
Het doel van deze studie is om een behandeling te vinden die de ziekte van Parkinson af kan remmen of kan genezen. Een belangrijk onderdeel van het ziekteproces bij Parkinson, is neerslag van het eiwit “alfa-nucleïne” in de hersencellen. Dit eiwit wordt niet goed opgeruimd, met het afsterven van de hersencellen tot gevolg. De studie van MODAG onderzoekt een geneesmiddel wat mogelijk de neerslag van alfa-nucleïne tegengaat en hiermee het ziekteproces afremt.
UPDATE: De studie is afgesloten en er werd aangetoond dat Anle138B veilig en goed verdragen werd door patiënten met de ziekte van Parkinson. Er worden nu fase 2 studies gepland in twee aandoeningen: bij patiënten die lijden aan “multipel systeem atrofie” en de ziekte van Parkinson.