Wim Versées, Vrije Universiteit Brussel & VIB, Center for Structural Biology & Elisa Greggio, University of Padova, Department of Biology
La GBA1 (glucosylcéramidase ou GCase) est une enzyme qui dégrade le lipide glucosylcéramide stocké dans les lysosomes de nos cellules, qui peut sinon s’accumuler et interférer avec le bon fonctionnement des cellules.
La quantité de GBA1 et/ou son activité baissent sensiblement chez certains Parkinsoniens, raison pour laquelle cette enzyme est connue depuis longtemps comme étant une cible potentielle pour un nouveau traitement.
Ce projet de recherche vise à identifier petits fragments d’anticorps (nanocorps ou nanobodies), dérivés d’un type particulier d’anticorps trouvés chez les camélidés tels que les lamas, qui peuvent stabiliser la GBA1 et augmenter son activité. Ces nanocorps pourront ensuite, espérons-le, être développés en un médicament capable de vaincre la maladie.