Wim Versées, Vrije Universiteit Brussel & VIB, Center for Structural Biology & Elisa Greggio, University of Padova, Department of Biology

GBA1 (glucocerebrosidase of GCase) is een enzym dat het lipide glycosylceramide afbreekt in de lysosomen van onze cellen, dat anders kan opstapelen en de goede werking van belangrijke processen in de cel verstoren.

De hoeveelheid GBA1 en/of zijn activiteit zijn gevoelig gedaald bij sommige patiënten met parkinson, waardoor GBA1 al langer bekend staat als een mogelijk doelwit voor een nieuwe behandeling.

Dit onderzoeksproject speurt naar kleine antilichaamfragmenten (nanobodies), afgeleid van een speciaal type van antilichamen die voorkomen in kameelachtigen zoals lama’s, die GBA1 kunnen stabiliseren en zijn activiteit verhogen. Deze nanobodies kunnen hopelijk verder ontwikkeld worden tot een nieuw ziektewijzigend geneesmiddel.